Nova terapia genética que pode ajudar pacientes, que perderam a visão de uma doença retiniana hereditária.
Pesquisadores norte-americanos desenvolveram uma nova terapia genética que pode ajudar os pacientes, que perderam a visão de uma doença retiniana hereditária, para ver o suficiente para navegar em um labirinto. Embora o tratamento não restaure a visão normal, isso permite que os pacientes vejam formas e luz, permitindo que se movam sem uma cana ou um cão-guia, disseram os pesquisadores liderados por Stephen R. Russell, oftalmologista da Universidade de Iowa. Leur amaurosis congênita (LCA) é uma condição rara que começa na infância e progride lentamente, eventualmente causando cegueira completa. Isso afeta cerca de um em cada 80.000 indivíduos. O novo tratamento genético, chamado voretigene neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics), envolve uma versão geneticamente modificada de um vírus inofensivo. O vírus é modificado para transportar uma versão saudável do gene para a retina. Os médicos injetam bilhões de vírus modificados em ambos os olhos do paciente. Os resultados mostraram que, após o tratamento, 93 por cento dos pacientes experimentaram melhorias significativas em sua visão, o suficiente para que eles pudessem navegar em um labirinto de luz baixa a moderada. Leia aqui boas notícias para aqueles com perda severa de visão. Estes novos óculos podem ajudá-lo Esses pacientes também apresentaram melhora na sensibilidade à luz e visão periférica, que são dois déficits visuais que esses pacientes experimentam. No entanto, não está claro por quanto tempo durará o tratamento, mas até agora, a maioria dos pacientes manteve sua visão por dois anos, disse a pesquisadora enquanto apresentava os resultados na 121ª Reunião Anual da Academia Americana de Oftalmologia 2017 em Nova Orleans. Embora atualmente não haja tratamentos disponíveis para doenças retinianas hereditárias, a nova terapia genética está sendo avaliada pela US Food and Drug Administration. Espera-se que a FDA tome sua decisão até janeiro de 2018, disseram os pesquisadores. Uma aprovação poderia abrir a porta para outras terapias genéticas que poderiam eventualmente tratar mais de 225 mutações genéticas conhecidas por causar cegueira, observou o estudo. Leia aqui este gene pode causar perda de visão na idade média
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